2021年8月、製薬大手Pfizer社がTrillium Therapeutics社を買収する契約を締結し、Pfizer Oncologyでグローバル社長兼ゼネラルマネージャーを務めるAndy Schmeltz氏が「当社の革新的なパイプラインに、潜在的に最高クラスの分子を加え、科学のブレークスルーを追求するというコミットメントの一環です。」と語りました。

細胞・遺伝子治療薬（CGT）は、生命を脅かす疾患に対してより精密な治療を提供するために設計されたものです。場合によっては、単に症状を治療するのではなく、実際に病気を治すことができる能力を備えています。現在のCGTのトレンドは、様々な種類の癌の治療法に焦点が当てられています。以下は、そのための最近のCGTの成果の例です。

• がん治療法を開発する臨床段階の細胞治療企業であるTessa Therapeutics Ltd.,は、同種異系の「既製」細胞治療法であるTT11Xを開発しました。この特殊なT細胞は、感染細胞を認識して殺す能力を持ち、同時に免疫システムの他の部分を活性化して協調的な反応をもたらします。
• Johnson & Johnson’s社の細胞治療薬CARVYKTIは、米国食品医薬品局（FDA）から承認を受けました。この治療法は、再発または難治性骨髄腫の患者を治療するために設計されています。

CGTの可能性を考えると、この業界は急速に成長し、これらの治療の可能性を広げています。ScienceDirectに掲載された遺伝子治療に関する研究によると、2021年6月時点で、世界中で1,800以上の活動中および募集中の遺伝子・細胞治療臨床試験があります。2030年までに、60以上のCGT製品の承認が予測され、50万人の患者を治療できる可能性があります。

CGTの開発における課題
CGTを取り巻く環境は楽観的ですが、この画期的な治療法の開発には課題もあります。製造工程で最も懸念されるのは、手作業による作業です。人が介在することで汚染のリスクが高まるため、細胞材料に直接触れることでヒューマンエラーが発生するのです。

また、CGTの開発には膨大な量の紙が必要であることも大きな課題です。開発者は、データ、観察、結果を追跡するために紙のノートやコントロールシートを使用することが珍しくありません。しかし、紙に書かれたデータは、簡単に共有したり、検索したり、アクセスしたりできないのが問題です。また、データの整合性や価値を維持することも困難です。リスクデータをより効果的に追跡し、傾向を把握するためには、利害関係者がリアルタイムでデータにアクセスし、共有する機能が必要です。このような相互作用、スピード、効率の必要性から、紙ベースやスプレッドシートによるデータ収集や分析は現実的ではありません。データの完全な透明性を確保し、研究室から手作業をなくすことで、科学研究の規模を拡大し、製品をより早く市場に送り出すことができます。

先進のテクノロジーが課題を克服
これらの懸念はすべて、業務とプロセスのデジタル化の必要性を示唆しています。CGT開発の場合、プロセスには依然として人が不可欠ですが、デジタル接続と自動化により、人のタッチポイントが減り、エラー、重複作業、逸脱の可能性が減少します。

人工知能（AI）やその関連技術である機械学習（ML）、自然言語処理（NLP）などの最新技術は、バイオ医薬品の製品開発で可能なことのパラメータを再定義しつつあります。過去と新しいデータを分析クエリーとMLアルゴリズムと共に使用することで、企業は品質事象、メンテナンス、行動、トレンドなどを予測することができます。

AIは、人間の知能プロセスを模倣するように設計されています。情報を取得し、その情報をどのように分析し使用するかを決定し、新しいデータを受け取ると自己修正します。そして、意思決定や問題解決のための有用なガイダンスを提供することができます。AIアルゴリズムは、受け取ったデータに基づいて学習し、適応し続ける能力がプログラムされているため、膨大な量のデータを分析する処理に有効です。

CGT開発において、AI技術は有用な機能を提供します。複数のソース（構造化および非構造化）から得たデータを使用し、継続的に新しい入力を取り込み、結果を予測し、異常を検出することができます。その他の機能としては、以下のようなものがあります。

• AIを活用して、遺伝子発現データなどの異なるプラットフォームからのデータを正規化し、複数のデータポイントを統合する。
• 人間が顕微鏡で見ることのできない細胞の形態変化を検出する。
• 化合物、遺伝子、疾患、タンパク質間の複雑な関係をより良く理解するための研究支援。

効率、スピード、適応性を向上させる技術や手法の導入は、企業に優位性をもたらすと同時に、業界全体を活性化させる。多くのライフサイエンス企業は、自動化された製造管理ツールを導入することで、この移行を実現しています。

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